16:50, ned 16. februarja
Maribor
temperature icon -0°C

Pobuda da država financira zdravljenje Matica in Miloša ter poskrbi za otroke z redkimi boleznimi

V Društvu Viljem Julijan so danes na Vlado RS podali srčno pobudo in apel, da država za mala borca Matica in Miloša ter v prihodnosti za vse druge otroke z redkimi boleznimi zagotovi financiranje oziroma kritje stroškov zdravljenja z novimi, predvsem genskimi zdravili.

“Verjamemo, da je čas, da nova zdravila za otroke zagotovi in financira država. Ne pa da moramo Slovenke in Slovenci vedno znova zbirati donacije za zdravljenje otrok z redkimi boleznimi. Ker pa je za Matica čas izrednega pomena ob tem še vedno nadaljujemo z našo zbiralno akcijo zanj,” so zapisali v društvu.

8-letni Matic ima zelo hudo in uničujočo redko genetsko bolezen Duchennovo mišično distrofijo

Bolezen povzroča propadanje mišic ter vodi v invalidnost in prezgodnjo smrt. Za bolezen do nedavnega ni bilo zdravila. Nedavno pa je bila v ZDA s strani državne agencije FDA odobrena prva genska terapija za to bolezen. Zdravilo Elevidys. To zdravilo bolnik prejme v enkratnem odmerku in prinaša veliko novo upanje za bolnike z Duchennovo mišično distrofijo. Tudi za Matica. Zdravljenje z Elevidysom stane 3,2 milijona €. Vendar pa v Evropski uniji in Sloveniji še ni dostopno, saj ga mora najprej odobriti evropska agencija za zdravila EMA. To lahko traja tudi nekaj let. Ker je čas kritičnega in ključnega pomena, saj je Duchennova mišična distrofija napredujoča bolezen, je potrebno, da Matic to zdravljenje prejme čim prej. Še posebej sedaj, ko je dopolnil 8 let. To pomeni, da Matic nima časa, da bi lahko čakal, da bo zdravilo odobreno v Evropi in da bo posledično na voljo tudi v Sloveniji.

Ker torej nista imela druge možnosti, sta se njegova starša zato odločila, da bosta zdravljenje z Elevidysom Maticu zagotovila samoplačniško. Kar pomeni, da morata zanj plačati 3,2 milijona €. Pri čemer bosta s pomočjo sorodnikov 1 milijon € zagotovila s prihranki in posojili. “Skupaj z našim Društvom Viljem Julijan sta lani decembra začela z zbiralno akcijo, s katero smo z donacijami srčnih Slovenk in Slovencev v mescu in pol pol zbrali 1.150.000€. Matic tako za zdravilo potrebuje še dober milijon €.”

6-letni Miloš ima zelo hudo in kruto redko genetsko bolezen kože, Bulozno epidermolizo

Ta bolezen je doživljenjska in zaradi bolezni je njegova koža krhka kot metuljeva krila. Miloš ima najtežjo obliko te bolezni, ki povzroča spontano nastajanje odprtih krvavih ran po celotnem telesu. Bolezen povzroča veliko stisk in trpljenja. Prinaša pa tudi življenjsko ogrožajoče zdravstvene zaplete in amputacije delov telesa zaradi poškodb. Leta 2023 je bilo v ZDA odobreno prvo gensko zdravljenje za to bolezen, genska terapija Vyjuvek. Ta genska terapija je posebna v tem, da je zdravilo potrebno na kožo nanašati redno in doživljenjsko. Cena zdravljenja s tem zdravilom je od 1 milijona do pol milijona € letno. Miloš je bil lansko leto pol leta v ZDA, kjer je prejemal to gensko terapijo, nato pa se mu je zdravljenje izteklo in se je vrnil v Slovenijo. “V našem društvu se sedaj že več kot pol leta trudimo, da bi lahko Miloš s tem zdravljenjem nadaljeval v Sloveniji, vendar zaenkrat neuspešno.”

Redke bolezni so večinoma genetske bolezni in se večinoma izrazijo že v otroštvu

Zato večino bolnikov z redkimi boleznimi predstavljajo otroci. Redke bolezni so večinoma zelo težke bolezni in življenjsko ogrožajoče. Pogosto so tudi smrtonosne v otroštvu ali zgodnji mladosti. Redke bolezni so tudi večinoma doživljenjske in s časom napredujejo. To pomeni, da se zdravstveno stanje otrok z leti slabša. Tragična realnost redkih bolezni je, da je 95% vseh teh bolezni neozdravljivih ter da zanje ni nobenega zdravila ali zdravljenja.

V zadnjih letih pa so začela na trg prihajati prva zdravila za redke bolezni.Večinoma so to tako imenovana genska zdravljenja oziroma genske terapije. Značilnost teh zdravil je, da so izredno draga.

Cene genskih terapij trenutno segajo od 1 milijona € do 4 milijona €

Problem je v tem, da so ta zdravila večinoma razvita v ZDA, kar pomeni, da so tudi najprej odobrena v ZDA s strani državne agencije FDA, šele zatem pa tudi v Evropi s strani agencije EMA. To pomeni, da lahko otroci v Sloveniji ta zdravila prejmejo tudi šele več let kasneje, kot otroci v ZDA. To tudi pomeni, da je lahko v tem času za otroka že prepozno, da bi lahko prejel zdravljenje ali pa je otrok v tem času izpostavljen nepopravljivemu poslabšanju zdravstvenega stanja, bolečinam in trpljenju, ki bi ga lahko preprečili. Posledično se pojavlja vse širša tragična situacija, da obstajajo nova zdravljenja za otroke z redkimi boleznimi, ki pa jih otroci v Sloveniji ne morejo prejeti.

Podali pobudo

“Zato v Društvu Viljem Julijan skupaj s starši Matica in Miloša podajamo pobudo in apel, da država z vzpostavitvijo ustreznega sistema uredi in zagotovi financiranje zdravljenja otrok z redkimi boleznimi z novimi zdravili, tudi če ta zdravila še niso odobrena v Evropski Uniji, so pa odobrena v kateri od drugih razvitih držav kot so ZDA. V našem društvu smo že leta opozarjali, da bo prišlo do situacije, ko bodo za otroke z redkimi boleznimi v tujini na voljo nova zdravila, ki bodo zelo draga in da bo prihajalo do tega, da jih otroci v Sloveniji ne bodo mogli prejeti. Sedaj se je to začelo tudi dogajati.”

Dodajo še: “V našem društvu menimo, da je žalostno in nesprejemljivo, da imamo javno-zdravstveni sistem, v katerem morajo starši otrok z redkimi boleznimi zbirati donacije, da bi lahko svojemu otroku zagotovili zdravljenje v tujini. Glede na to, da so nove genske terapije izredno draga zdravila in da so večinoma najprej odobrena v ZDA in šele čez nekaj let v Evropi, menimo, da bi bilo potrebno, da se uredi sistem. Ta bi omogočal in financiral zdravljenje otrok s temi zdravili v tujini. Torej, pozivamo državo, da omogoči kritje stroškov zdravljenja Matica, Miloša in drugih otrok z redkimi boleznimi z novimi genskimi zdravili.”

Poseben državni sklad

Nova genska zdravljenja, ki so odobrena v ZDA, bi verjetno morala v Sloveniji avtomatično dobiti enak status, kot zdravila, odobrena s strani agencije EMA in nato se kriti s strani javnih sredstev. Ker so nova genska zdravljenja zelo draga predlagajo tudi, da se v ta namen ustanovil poseben državni sklad znotraj ZZZS, kjer bi se zagotavljala potrebna sredstva za kritje stroškov zdravljenja otrok z redkimi boleznimi s temi novimi genskimi zdravili. Država naj torej sistemsko uredi takojšnjo dostopnost do novo razvitih zdravil za otroke z redkimi boleznimi.

Z zbiralno akcijo nadaljujejo

“Z našo pobudo in apelom na državo, da zagotovi kritje stroškov zdravljenja z novimi genskimi terapijami za otroke z redkimi boleznimi, pa ne zaustavljamo zbiralne akcije za Matica, ampak, z zbiralno akcijo nadaljujemo naprej. Matic mora gensko terapijo namreč prejeti čim prej, saj je drugače lahko zanj prepozno. Zato tudi vabimo in prosimo vse ljudi dobrega srca, da za Matica namenijo donacijo s ključno besedo MATIC10 ali MATIC5 na 1919 ali TRR Društva Viljem Julijan SI56 0400 0028 1688 717, sklic SI00 444777 in namen »Za Matica«,” zaključijo.

Deli z ostalimi:

Druge novice

Dodaj odgovor

Vaš e-naslov ne bo objavljen. * označuje zahtevana polja

Anketa

ANKETA

Ali obiskujete toplice?